申論題

8.某一個基因Gene X 被發現可能和一個家族性肌肉萎缩症有關。患者在青春期後會逐漸喪失行動能力而最終生活無法自理Gene的genomicsructure如下圖所示: 患者依其基因的方式分為五大類 typeA,B,C.D均為單一位點的突變。TypeE是在gene X上游约30bp處 有一小段序列缺失。目前已知typeA為-nonsense mutation。 請依 mRNA levels, protcin levels, protein function分析這五類mutation 在分子層次造成疾病的機制。(15分)

9.承上題,已知在小鼠中有GeneX同源基因。你計劃利用CRIPR的方式在小鼠中建立一個此疾病的動物模型。請簡述CRISPR可輯基因的原理及基本要件·(6分)