阿摩線上測驗
41.先天性夜盲症之基因療法產品 voretigene neparvovec-rzyl，所使用之基因載體為何？
(A)clustered regularly interspaced short palindromic repeats（CRISPR）
(B)viral vector
(C)zinc finger nuclease（ZFN）
(D)transcription activator-like effector nuclease（TALEN）
答案：登入後查看
統計： A(125), B(248), C(62), D(57), E(0) #2867664
統計： A(125), B(248), C(62), D(57), E(0) #2867664
詳解 (共 6 筆)
afk
#5866946
voretigene neparvovec-rzyl
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Kita Ikuyo
#6772213
已核准基因治療藥物整理表
| 藥品 (商品名) | 學名 | 適應症 | 基因載體 / 技術 | 特色 / 考點 |
|---|---|---|---|---|
| Luxturna® | Voretigene neparvovec-rzyl | Leber’s congenital amaurosis type 2 (LCA2)，因 RPE65 突變導致的先天性夜盲/遺傳性視網膜病變 | AAV2 (viral vector) | 第一個 FDA 核准的 in vivo 基因治療（眼科用藥） |
| Zolgensma® | Onasemnogene abeparvovec | 脊髓性肌萎縮症 (SMA, survival motor neuron 1 缺陷) | AAV9 (viral vector) | 一次性基因治療，單劑價格超過 200 萬美元 |
| Strimvelis® | Autologous CD34+ cells transduced with ADA cDNA | ADA-SCID（腺苷去氨酶缺陷，俗稱泡泡男孩症） | γ-retroviral vector (ex vivo) | 歐洲第一個 ex vivo 基因治療 |
| Kymriah® | Tisagenlecleucel | B-cell ALL、DLBCL（急性淋巴性白血病、大 B 細胞淋巴瘤） | CAR-T（自體 T 細胞 + retroviral/lentiviral vector） | 第一個 FDA 核准的 CAR-T 細胞治療 |
| Yescarta® | Axicabtagene ciloleucel | 大 B 細胞淋巴瘤 | CAR-T（retroviral vector） | 與 Kymriah 並列最早的 CAR-T |
| Tecartus® | Brexucabtagene autoleucel | MCL（套細胞淋巴瘤） | CAR-T | 針對血液惡性腫瘤的 CAR-T |
| Abecma® | Idecabtagene vicleucel | 多發性骨髓瘤 | CAR-T | 首個針對多發性骨髓瘤的 CAR-T |
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