題組內容

十六、 鐮型血球貧血症:

2.美國波士頓的九歲小女孩哈瑞斯,從雙親身上遺傳到導致鐮狀細胞疾病的突變基因,但完全看不出有任何健康問題。哈瑞斯運氣會這麼好,是因為她還遺傳了另一個基因突變,導致哈瑞斯的血紅素含有 20%的胎兒血紅素,但大多數健康成年人,血紅素只有 1%是胎兒血紅素。美國 FDA 在 2023 年 12 月核准 CRISPR 療法用來治療鐮型血球貧血症。請參考下圖,從改變胎兒血紅素表現來說明此治療方法的概念為何?