44.Nusinersen結構中,含有下列何種已修飾的鹼基(modified base)?
(A)
(B)
(C)
(D)

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統計: A(196), B(424), C(305), D(188), E(0) #3491712

詳解 (共 5 筆)

#6563817
SMA藥物因為去年罕病律師去世後,其...

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#6566162
幫忙統整8th Foey 內文Nusin...






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#7286574

補充:

今年又有一個天價藥物納入健保,而且技術是臺灣研發的,可以注意一下
感覺就可以跟帕金森、精神病混在一起考

芳香族L-胺基酸類脫羧基酶(AADC)缺乏症基因治療藥物「Upstaza」已通過健保給付,自114年12月1日起生效。每劑約新台幣1億元,採終身給付一次,為健保單價最高藥品

AADC就是L-dopa變成Dopamine的酵素


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#6570406
解析 Nusinersen 的藥物類...
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#6607315

第一個用於治療脊髓性肌肉萎縮症的反義寡核苷酸藥物。脊髓性肌肉萎縮症是一種罕見的神經退化性疾病,其病因是自雙親遺傳了功能低落或沒有功能的SMN基因,因此無法生產足夠的SMN蛋白,患者的運動神經元會逐漸死亡,運動功能也會逐漸惡化,最嚴重者可能全身癱瘓而不能自主呼吸。

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機轉:穩定SMN的信使核糖核酸來提升SMN蛋白的生產量

結構:
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